2026年3月23日
ジェイファーマ株式会社
当社は、多発性硬化症を対象疾患とするJPH034（以下、「本剤」）について、米国で実施している第１相臨床試験において、米国時間3月22日に最初の被験者への投与を開始しましたので、お知らせいたします。第１相臨床試験では、本剤の安全性、忍容性、薬物動態を評価します。
本剤は、当社の主力開発品であるナンブランラトに続く重要な開発候補品の一つとして研究開発を進めています。本剤はナンブランラトと同様にLAT1阻害剤として開発されていますが、ナンブランラトとは異なり血液脳関門を通過し、脳内に高く分布することがサルを用いた非臨床試験において確認されています。この特性を活かし、多発性硬化症などの中枢神経系疾患を対象として臨床開発を進める方針です。
多発性硬化症は欧米で患者数が多く、若い女性に多く発症することが知られています。このため本剤の第1相臨床試験は米国で実施し、米国FDAのレビューのもとで安全性、忍容性、薬物動態に関するデータを構築します。これにより欧米における第2相以降の臨床試験につなげるとともに、中枢領域に知見を有する製薬企業とのライセンス契約機会の創出を目指します。
当社は、引き続き臨床開発を着実に推進し、神経疾患領域における新たな治療選択肢の創出を目指してまいります。
（参考）
【多発性硬化症】
多発性硬化症は、若年成人に最も多くみられる慢性の炎症性脱髄性神経疾患であり、厚生労働省の指定難病に含まれています。診断時の平均年齢は32歳と比較的若く、全世界で毎年6万人以上が新たに診断され、現在約290万人の患者が存在すると推定されています。患者の約85％は再発寛解型で発症し、再発期と寛解期を繰り返しながら進行し、10～15年を経て二次性進行型へ移行するとされています。
【JPH034】
本剤は、高い脳内移行性を有するLAT1阻害剤です。脳内へ移行し、脳内の免疫細胞であるミクログリアを標的とすることで、既存薬による治療選択肢が限定的である「再発を伴わない二次性進行型多発性硬化症」に対する新たな治療アプローチとなる可能性があります。
本剤の開発は、評価水準の高さで知られる米国 National Multiple Sclerosis Society（NMSS）のFast Forward Research Grantに採択され、60万米ドルの助成を受けています。また、AMED創薬ベンチャーエコシステム強化事業（研究開発課題名「多発性硬化症に対する新規LAT1阻害剤」）にも採択され、同事業の支援のもと開発を推進してきました。
知財面では、当社は米国Georgetown大学が保有するLAT1阻害剤の中枢性炎症性疾患（多発性硬化症を含む）に関する用途特許について、当社はグローバルで独占的通常実施権を取得しており、開発および商業化における独占的地位の強化を進めています。
【ジェイファーマ株式会社について】
当社は、「SLCトランスポーター創薬の新たな可能性を追求し、グローバルベンチャーとして世界中の人々が抱えるアンメット・メディカル・ニーズに応える革新的新薬の開発を通じ、人々が健康を維持し、希望を持ち続けることに貢献します」を企業理念として掲げております。当社は当該理念のもと、革新的な医薬品の創出に取り組み、持続的な企業成長と社会的価値の向上を目指しております。
ジェイファーマ株式会社の詳細情報は、https://www.j-pharma.comをご覧ください。
【本件に関するお問い合わせ先】
ジェイファーマ株式会社 企画部
TEL：03-6432-4270
https://www.j-pharma.com/contact/