臨床試験 FAQ | ジェイファーマ株式会社

Q	A
このページでは何を確認できますか？	当社が開発を進めている主な臨床試験について、試験の目的、対象疾患、開発段階、試験状況および公的データベースへの登録情報等をご確認いただけます。試験ごとの詳細は、各試験ページおよびClinicalTrials.gov、jRCT等の公的データベースをご参照ください。
「登録・公開」「最初の被験者への投与」「無作為化」は、それぞれ何を意味しますか？	「登録・公開」は試験計画等が公的データベースで確認可能になったこと、「最初の被験者への投与」は実際の症例登録・投与段階に移行したことを示します。「無作為化」は、試験計画に従って参加者を複数の治療群へランダムに割り付ける手続きです。いずれも重要な試験マイルストーンですが、それ自体が有効性や承認可能性を示すものではありません。
公的データベースで「Recruiting（募集中）」と表示されている場合、会社に治験参加を問い合わせできますか？	「Recruiting」は、試験実施施設で参加者の登録を受け付けている状態を示す登録上のステータスです。当社ウェブサイトは投資家・一般読者への情報提供を目的としており、個別の治験参加の可否判断や医療機関の紹介は行っておりません。治験参加については、主治医または実施医療機関へご相談ください。
公的データベースに記載された「予定完了時期」は、結果発表時期を意味しますか？	必ずしも一致しません。ClinicalTrials.govやjRCTに記載される開始日・完了予定日・予定症例数等は、試験計画上の情報であり、試験の進捗等により更新される場合があります。また、試験の完了後もデータの確認・固定・解析等が必要となるため、公的データベース上の予定完了時期がそのまま当社の結果公表時期を意味するものではありません。
臨床試験の結果や今後の進捗は、いつ・どのように公表されますか？	試験結果は、必要なデータの取得・確認・解析等を経て、開示可能となった段階で適切に公表します。開発上の重要な進捗が生じた場合には、適時開示、ニュースリリース、決算説明資料等を通じてお知らせします。未公表の結果、解析内容、将来の開示時期についてはお答えしておりません。

Q	A
Beacon-BTC試験とはどのような試験で、現在どの段階ですか？	Beacon-BTCは、進行性胆道がんの2次療法患者を対象に、ナンブランラトの有効性および安全性を評価するグローバル第3相臨床試験です。Part Aで今後の開発に用いる用法・用量を選定し、Part Bで選定された用法・用量のナンブランラト群とPhysician’s Best Choice（PBC）群を比較します。当社は2026年6月に初回患者登録および無作為化割付の実施を公表しており、試験は実施段階にあります。
なぜ胆道がん2次療法を対象としているのですか？	胆道がんでは、1次治療後に病勢が進行した患者に対する治療選択肢が限られています。当社は、これまでの臨床試験結果等を踏まえ、2次療法領域におけるナンブランラトの開発を進めています。
初回患者登録・無作為化割付が行われたことには、どのような意味がありますか？	試験が、計画・登録段階から実際の患者登録と治療群への割付を行う段階に移行したことを意味します。一方、このマイルストーンのみから試験結果、有効性、安全性、承認可能性を判断することはできません。
Part AとPart Bの違いは何ですか？	Part Aでは、3種類のナンブランラト用法・用量群とPhysician’s Best Choice（PBC）群の4群を比較し、Part Bで用いる用法・用量を選定します。Part Bでは、選定された用法・用量のナンブランラト群とPhysician’s Best Choice群を比較し、有効性および安全性を評価します。

Q	A
今回採択されたAMED事業について教えてください。	当社が実施するナンブランラトのグローバル第3相臨床試験「Beacon-BTC」のPart Aは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が実施する「革新的医療技術研究開発推進事業（産官学共同型）グローバルタイプ（難病・希少疾病治療グローバル研究開発支援事業）」（以下「GRiT事業」）に採択されました。GRiT事業は、難病・希少疾病を対象とする医薬品等について、国際共同治験の実施を支援し、その実用化を促進することを目的とした事業です。
今回の採択対象となる開発品および臨床試験は何ですか。	今回の採択対象は、当社が開発するLAT1阻害剤「ナンブランラト」を、進行性胆道がんの2次治療を対象に評価するグローバル第3相臨床試験「Beacon-BTC」のPart Aです。Beacon-BTCは、Part AとPart Bの2つのパートで構成されています。Part Aでは、3種類の用法・用量によるナンブランラト投与群と、医師が患者ごとに適切な治療法を選択するPhysician’s Best Choice（PBC）群を比較し、Part Bで使用するナンブランラトの用法・用量を選定します。
AMEDの支援により、どのような取り組みを行う予定ですか。	AMEDからの支援は、Beacon-BTCのPart Aを実施するために必要となる補助対象経費の一部に充当する予定です。当社は、本支援を活用しながら、複数の国の医療機関が参加するBeacon-BTCを着実に推進し、治験データの収集およびナンブランラトの適切な用法・用量の選定に取り組んでまいります。具体的な支援対象、事業期間その他の条件については、今後の交付手続き等を経て確定します。
今回の採択によって、Beacon-BTCの試験計画や開発スケジュールは変わりますか。	今回の採択は、当社が既に進めているBeacon-BTCのPart Aを支援するものです。これまでPart Aは米国で進める計画としておりましたが、今回の採択を受け、日本・韓国に展開し、国際共同治験として進める計画といたしました。
今回の採択は、ナンブランラトの有効性、安全性または承認可能性が認められたことを意味しますか。	今回の採択は、Beacon-BTCがAMEDのGRiT事業による支援対象として選定されたことを示すものです。ナンブランラトの有効性および安全性を保証するものではなく、日本、米国その他の国・地域における製造販売承認の取得可能性が高まったことを意味するものでもありません。ナンブランラトの有効性および安全性については、Beacon-BTCを通じて引き続き検証してまいります。
多発性硬化症を対象に開発されているJPH034に対するAMEDの支援とは、どのような違いがありますか。	いずれもAMEDによる支援ですが、対象となる開発品、対象疾患および支援事業が異なります。 JPH034は、多発性硬化症を主な対象として開発しているLAT1阻害剤であり、AMEDの「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択されました。本支援は、当社のIPOに伴い終了いたしました。一方、今回新たに採択されたGRiT事業は、進行性胆道がんを対象とするナンブランラトのグローバル第3相臨床試験「Beacon-BTC」のPart Aを対象とするものです。

Q	A
医師主導治験とは何ですか？当社はどのように関与していますか？	医師主導治験とは、製薬企業ではなく、医師または医療機関が主体となって計画・実施する治験です。本試験（JON-2404-B）は、がん研究会有明病院を中心に実施され、当社は同院との契約に基づき、試験の円滑な遂行を支援しています。
この試験は現在どの段階ですか？	当社は2026年7月に最初の被験者への投与が実施されたことを公表しています。jRCTでは医師主導治験として「募集中」と登録されており、実際の症例登録・投与段階にあります。
この医師主導治験は、Beacon-BTCと何が違いますか？	Beacon-BTCは、胆道がん2次療法を対象にナンブランラト単剤をPhysician’s Best Choice（PBC）と比較するグローバル第3相試験です。一方、本医師主導治験は、胆道がん1次療法において、免疫チェックポイント阻害剤による維持療法へ移行する患者を対象に、ナンブランラトとデュルバルマブとの併用を検討する臨床試験で、主に安全性・忍容性を評価します。対象とする治療段階、試験フェーズ、目的が異なります。
この医師主導試験では何を評価するのですか？	公開されているjRCT情報では、Part Aでナンブランラト単剤、Part Bでデュルバルマブとの併用下におけるナンブランラトの安全性・忍容性を評価し、主要評価項目として用量制限毒性（DLT）の種類と発現割合が設定されています。PFS、奏効割合、OS等の有効性関連指標も副次的に評価されます。
なぜ免疫チェックポイント阻害剤との併用を検討するのですか？	胆道がんの1次療法では、免疫チェックポイント阻害剤を含む治療が標準的に用いられています。非臨床試験では、LAT1阻害が腫瘍免疫微小環境に影響を及ぼす可能性が示唆されており、また、ナンブランラトと免疫チェックポイント阻害剤との併用による抗腫瘍効果の増強が示唆されています。こうした知見を背景に、本試験では、免疫チェックポイント阻害剤による維持療法にナンブランラトを追加した際の安全性および忍容性等を評価します。なお、非臨床試験の結果のみから、臨床での有効性を判断することはできません。
この試験は会社の開発戦略上、どのような意味がありますか？	本試験は、ナンブランラトの胆道がん領域における開発可能性を、2次療法以外の治療段階にも広げて検討する取り組みです。得られる知見は、今後の開発戦略を検討するうえで重要な情報となる可能性があります。

Q	A
JPH034とはどのような開発品ですか？	JPH034は、当社が中枢神経領域で開発を進めているLAT1阻害剤です。サルを用いた非臨床試験では高い脳内移行性が確認されており、多発性硬化症をはじめとする中枢神経系疾患を対象とした開発を進めています。
現在のPhase 1試験では、多発性硬化症の患者に対する治療効果を確認しているのですか？	いいえ。現在の米国Phase 1は初期の臨床評価として、健常人を対象に、安全性、忍容性、薬物動態等のデータを構築する段階です。多発性硬化症に対する治療効果を検証することを目的とした試験ではありません。
Phase 1試験では何を確認するのですか？	主に安全性、忍容性、薬物動態等を評価します。これらの情報は、その後の臨床試験における用量や試験設計を検討するための基礎データとなります。
なぜ米国でPhase 1試験を実施するのですか？	JPH034はナンブランラトと同様に、グローバル開発を見据えた開発品です。当社は、米国FDAのレビューのもとで安全性、忍容性、薬物動態に関するデータを構築し、欧米における第2相以降の臨床試験につなげる方針を公表しています。
JPH034とナンブランラトは何が違いますか？	いずれもLAT1阻害剤ですが、対象疾患や体内分布特性が異なります。ナンブランラトは胆汁中に高濃度で移行する特性を有し、主にがん領域で開発が進められている一方、JPH034は脳内へ高濃度で移行する特性を有しており、その高い脳内移行性を生かして、中枢神経系疾患を対象とする開発品として位置付けられています。
Phase 1のデータは、今後どのように活用されますか？	当社は、Phase 1で得られる安全性、忍容性、薬物動態等のデータを、欧米における第2相以降の開発検討につなげる方針です。また、今後のグローバル開発・事業化に向け、2026年9月には欧州バイオテック企業と非拘束的なライセンス契約骨子案を締結しました。今後、最終契約の締結に向けて協議を進めてまいります。
JPH034の提携先を選定する際、どのような点を重視していますか？	JPH034の今後の開発・事業化にあたっては、経済条件に加えて、開発方針の整合性、対象疾患領域における知見や開発・事業化能力、提携先におけるJPH034の開発優先度などを総合的に考慮することが重要であると考えています。当社では、今後のグローバル開発・事業化に向け、2026年9月には欧州バイオテック企業と非拘束的なライセンス契約骨子案を締結しました。今後、最終契約の締結に向けて協議を進めてまいります。
JPH034に関するライセンス契約の一時金やマイルストーンなどの契約条件について教えてください。	契約条件については、契約上の守秘義務や相手先との合意等を踏まえ、開示可能な範囲で適切に公表してまいります。また、投資判断に重要な影響を与える事項については、金融商品取引法および東京証券取引所の適時開示に関する規則等に基づき、適時適切に情報開示を行ってまいります。
JPH034の今後の開発に伴い、増資などの資金調達を行う可能性はありますか？	当社は、JPH034を含む各開発品の開発進捗、必要となる研究開発資金、手元資金の状況、外部資金の活用可能性等を踏まえ、適切な資金調達手段を検討してまいります。資金調達については、株主価値への影響も十分に考慮しながら判断する方針です。具体的な資金調達の実施が決定し、開示が必要となる場合には、適時適切に公表いたします。

用語	説明	主に関連するセクション
Phase 1/第1相臨床試験	主に安全性、忍容性、薬物動態等を確認する初期の臨床試験。	共通／医師主導治験／JPH034
Phase 3/第3相臨床試験	承認申請を見据え、有効性・安全性データをより大規模な患者集団で評価する臨床試験。	共通／Beacon-BTC
Recruiting	ClinicalTrials.gov等の公的データベースで、試験実施施設が参加者の登録を受け付けている状態を示すステータス。	共通
ClinicalTrials.gov	米国国立医学図書館（NLM）が運営する臨床研究情報データベース。	共通／Beacon-BTC／JPH034
jRCT	Japan Registry of Clinical Trials。日本の治験・臨床研究情報が登録・公開される公的データベース。	共通／医師主導治験
OS	Overall Survival。全生存期間。患者の生存期間を評価する指標。	Beacon-BTC／医師主導治験
PBC	Physician’s Best Choice。試験計画で定められた選択肢の中から、医師が患者の状態等を踏まえて選択する治療。	Beacon-BTC
BSC	Best Supportive Care。症状緩和や生活の質の維持等を目的とする支持療法。	Beacon-BTC
無作為化	参加者を複数の治療群へランダムに割り付ける方法。治療群間の比較をできるだけ公平にするために用いられる。	共通／Beacon-BTC／JPH034
エンリッチメント	治療効果をより適切に評価できるよう、事前に定めた医学的・試験設計上の条件に基づき、臨床試験の対象患者集団を選定する考え方。	Beacon-BTC
TBP	Treatment Beyond Progression。一定の条件のもと、病勢進行後も試験治療を継続できる試験設計上の考え方。	Beacon-BTC
医師主導治験	製薬企業ではなく、医師または医療機関が主体となって計画・実施する治験。	共通／医師主導治験
ICI	Immune Checkpoint Inhibitor（免疫チェックポイント阻害剤）の略。がん免疫に関わる治療薬の一種。	医師主導治験
維持療法	初回治療後に得られた状態を維持することを目的として継続する治療。	医師主導治験
DLT	Dose-Limiting Toxicity。用量制限毒性。用量設定や安全性評価で重要となる有害事象。	医師主導治験／JPH034
PFS	Progression-Free Survival。無増悪生存期間。病勢進行または死亡までの期間を評価する指標。	Beacon-BTC／医師主導治験
LAT1	L-type amino acid transporter 1の略。JPH034およびナンブランラトが標的とするアミノ酸トランスポーター。	Beacon-BTC／医師主導治験／JPH034
忍容性	薬剤を投与した際に生じる副作用等を含め、投与を継続できる程度を評価する考え方。	共通／Beacon-BTC／医師主導治験／JPH034
薬物動態（PK）	薬が体内でどのように吸収・分布・代謝・排泄されるかを評価する考え方。	共通／Beacon-BTC／医師主導治験／JPH034
脳内移行性	薬剤が血液中から脳内へ移行する性質・程度。	JPH034