本試験には、胆道がん患者にとって「灯」となることを願い、「Beacon-BTC」と名称を付しました。

本試験は、第2相臨床試験で得られた成果を踏まえ、主要評価項目を全生存期間（OS）とし、より高い効果を期待すべく対象患者の厳格なエンリッチメントを行う計画です。

具体的には、対象とする胆道がんサブタイプを欧米における胆道がんの定義に合わせる（十二指腸乳頭部がんを除外）とともに治療ラインを2次療法に限定し、3次療法以降の患者は対象外としております。また、Treatment Beyond Progression（TBP）を適用し、病勢進行後も治療を継続できる設計とすることで、より長期間の投与を可能としております。さらに米国では外科手術が適用される患者が少なく、対象患者の多くが、第2相臨床試験で効果が高かった手術未実施例となることが想定されます。

第2相臨床試験の解析結果に基づくこれらの戦略により、試験の成功確率を高められると考えております。

Beacon-BTC試験は以下の2つのパートで構成されます。

• Part Aでは、用法・用量設定を目的に、用法用量の異なる3種類のナンブランラト投与群とPhysician’s Best Choice（PBC）群の4群（各30例）を比較。
• Part Bでは、Part Aで選択された用法用量のナンブランラト群とPBC群の2群（各180例）を比較。